Eerste bewezen geneesmiddel voor agressieve desmoïdtumoren

9 maart 2023
Leuvense onderzoekers werkten mee aan een gloednieuwe gamma-secretase inhibitor voor zeldzame bindweefseltumoren. "Het is de eerste keer dat we met overtuigende wetenschappelijke evidentie een geneesmiddel tegen agressieve desmoïdtumoren vonden."

Desmoïdtumoren zijn zeldzame lokale tumoren in het bindweefsel. Vaak komen ze voor in de buik, maar ook in de halsregio en in andere lichaamsdelen kunnen ze verschijnen. De gezwellen zorgen vaak voor pijnklachten en zware functionele beperkingen. De aandoening is uiterst zeldzaam en kent een onvoorspelbaar ziekteverloop. De meeste patiënten hebben traaggroeiende desmoïdtumoren, maar een aantal krijgt te maken met een meer agressieve vorm. Slechts een klein percentage van de patiënten is gebaat met een medicamenteuze behandeling, waardoor er tot nog toe weinig onderzoek gevoerd werd naar een efficiënt werkend geneesmiddel.

Verbetering bij 91%

Een gerandomiseerde fase3-studie kon aantonen dat een behandeling met het gloednieuwe geneesmiddel nirogacestat, een gamma-secretase inhibitor, voor een spectaculaire verbetering zorgde in vergelijking met de placebo-groep. 91 procent van de patiënten zag een gedeeltelijke of volledige verbetering van de klachten en het risico op toename van de gezwellen verminderde met 70%. De onderzoekers noteerden ook een statistische verbetering in pijnklachten, fysisch functioneren en algemene levenskwaliteit bij de patiënten die het geneesmiddel namen, terwijl de bijwerkingen heel beperkt bleven.

Er werd tot nu toe weinig onderzoek gevoerd naar een efficiënt werkend geneesmiddel
prof. dr. Patrick Schöffski

Prof. dr. Patrick Schöffski, diensthoofd algemene medische oncologie in UZ Leuven en betrokken bij de studie: “Desmoïdtumoren zijn heel anders dan traditionele kankergezwellen. Je overlijdt er niet aan en ze kunnen niet uitzaaien naar andere plaatsen. De ziekte kan lang stabiel blijven en soms ook spontaan weggaan. Maar patiënten die te maken krijgen met een agressieve vorm hebben veel last van pijnklachten en vooral hinderlijke gezwellen die hun bewegingsvrijheid beperken. Hun dagelijks of sociaal functioneren op het werk of op school wordt vaak erg moeilijk. Voor hen is deze nieuwe doelgerichte orale behandeling uitstekend nieuws. Het is de eerste keer dat we een geneesmiddel tegen agressieve desmoïdtumoren met overtuigende wetenschappelijke evidentie vonden: nirogacestat wordt op basis van deze studie zeker de nieuwe standaardaanpak voor mensen met desmoïdtumoren die nood hebben aan een medicamenteuze behandeling.”

De studie werd gepubliceerd in New England Journal of Medicine en zal voor de FDA en EMA een aanzet zijn om het geneesmiddel te laten registreren.

Gerelateerd

Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Leuvense chirurgen transplanteren vier organen tijdens één ingreep bij peuter

20 december 2023
Een team van artsen in UZ Leuven heeft onlangs voor het eerst in België alle abdominale organen vervangen bij een peuter: zowel de maag, lever, pancreas als dunne darm werden in een keer getransplanteerd. De jonge patiënt werd succesvol geopereerd en stelt het goed.
Lees meer
Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Meer orgaansparende chirurgie bij peniskanker dankzij gecentraliseerde zorg

5 oktober 2023
Peniskanker is een bijzonder zeldzame en agressieve kanker. Dankzij de op eigen initiatief uitgebouwde centralisatie van medische zorg voor peniskanker in België, kunnen meer mannen met de aandoening nu een groter functioneel gedeelte van hun penis behouden dan vroeger, zonder dat er meer complicaties zijn.
Lees meer
Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Expertteams UZ Leuven mogen ERN-accreditatie vernieuwen

19 september 2023
Eerder dit jaar namen de expertteams van UZ Leuven die in 2017 toetraden tot de Europese Referentienetwerken voor zeldzame ziekten (ERN's) deel aan een evaluatie van hun accreditatie als expertisecentrum. Volgend op hun evaluatie mogen 18 teams hun accreditatie vernieuwen voor vijf jaar.
Lees meer
Laatste aanpassing: 12 januari 2024