Nieuwe gentherapie voor congenitale blindheid

13 januari 2023
Recent werd de eerste gentherapie voor erfelijke netvliesaandoeningen, voretigene neparvovec of Luxturna, goedgekeurd voor gebruik. Artsen van UZ Leuven behandelden een eerste patiënt met deze nieuwe gentherapie. Bij tijdige diagnose kan Luxturna de verdere progressie van de aandoening voorkomen.

Dr. Joachim Van Calster, vitreoretinaal chirurg in UZ Leuven: “Bij deze complexe netvliesoperatie worden meer dan een miljard virussen met telkens een intact RPE65-gen onder het netvlies ingespoten."

Innovatieve gentherapie

Erfelijke netvliesdystrofieën zijn een van de belangrijkste oorzaken van blindheid bij kinderen en jongvolwassenen. Een behandeling is pas sinds kort voorhanden: de eerste gentherapie voor erfelijke netvliesaandoeningen, voretigene neparvovec (Luxturna), werd goedgekeurd voor gebruik door het Europese geneesmiddelenagentschap. Recent volgde ook de terugbetaling in België. Deze nieuwe gentherapie is geschikt voor mensen met een erfelijke netvliesaandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen.

In UZ Leuven werd een eerste patiënt met de innovatieve gentherapie behandeld. Dr. Joachim Van Calster, vitreoretinaal chirurg in UZ Leuven: “Bij deze complexe netvliesoperatie worden meer dan een miljard virussen met telkens een intact RPE65-gen onder het netvlies ingespoten. Deze genen worden door middel van een virale vector in de lichaamseigen cellen gebracht, waar ze het defecte gen vervangen. Dat gebeurt via een recente maar complexe techniek, waarbij de arts onder de microscoop werkt en de vitale delen van het oog erg dicht bij de chirurgische handeling zitten of er zelfs deel van uitmaken.”

Indien de ziekte tijdig opgespoord wordt, kan deze nieuwe behandeling verdere progressie voorkomen.
Dr. Joachim Van Calster, vitreoretinaal chirurg

Tijdige diagnose

Gezien het progressieve verloop van deze ziekte is een tijdige en correcte diagnostiek erg belangrijk. De therapie wordt eenmalig toegediend en heeft alleen effect als er nog voldoende levende fotoreceptoren aanwezig zijn. Enkel indien de ziekte tijdig opgespoord wordt kan deze nieuwe behandeling verdere progressie voorkomen.

Gerelateerd

Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Meer orgaansparende chirurgie bij peniskanker dankzij gecentraliseerde zorg

5 oktober 2023
Peniskanker is een bijzonder zeldzame en agressieve kanker. Dankzij de op eigen initiatief uitgebouwde centralisatie van medische zorg voor peniskanker in België, kunnen meer mannen met de aandoening nu een groter functioneel gedeelte van hun penis behouden dan vroeger, zonder dat er meer complicaties zijn.
Lees meer
Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Expertteams UZ Leuven mogen ERN-accreditatie vernieuwen

19 september 2023
Eerder dit jaar namen de expertteams van UZ Leuven die in 2017 toetraden tot de Europese Referentienetwerken voor zeldzame ziekten (ERN's) deel aan een evaluatie van hun accreditatie als expertisecentrum. Volgend op hun evaluatie mogen 18 teams hun accreditatie vernieuwen voor vijf jaar.
Lees meer
Meer nieuws over "Zeldzame ziekten"

Eerste behandeling met terugbetaalde gentherapie Zolgensma in UZ Leuven

25 augustus 2023
Eind 2021 werd de terugbetaling van de gentherapie Zolgensma® voor de behandeling van de zeldzame zenuwaandoening SMA goedgekeurd in België. Dokters in UZ Leuven hebben recent een eerste patiëntje met het commerciële product behandeld. Bij een tijdige diagnose kan Zolgensma® de ernst van de ziekte beïnvloeden.
Lees meer
Laatste aanpassing: 20 oktober 2023