Klinische studies spinale musculaire atrofie (SMA) bij kinderen

SAPPHIRE

Een studie naar de veiligheid en werkzaamheid van Apitegromab (SRK-015) in patiënten met SMA (in vergelijking met placebo).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

ONYX

Een open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Apitegromab (SRK-015) bij patiënten met spinale musculaire atrofie type 2 en type 3 die eerdere onderzoeken met Apitegromab (bv. SAPPHIRE) hebben voltooid.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

RESILIENT

Een studie naar de werkzaamheid en veiligheid van Taldefgrobep Alfa, een anti-myostatine, bij ambulante en niet-ambulante patiënten met spinale musculaire atrofie (in vergelijking met placebo).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

STRENGHT

Een open-label studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van OAV101 (Zolgensma) intrathecaal toegediend aan deelnemers van 2 tot 12 jaar met spinale musculaire atrofie die eerder zijn behandeld met nusinersen (Spinraza®) of risdiplam (Evrysdi®).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

SPECTRUM

Een lange termijn opvolgingsstudie van patiënten met spinale musculaire atrofie behandeld met 'OAV101' (Zolgensma) intrathecaal of intraveneus.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Jewelfish

Een open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid van 'RO7034067' (Risdiplam), een SMN2 splicing molecule, in patiënten met spinale musculaire atrofie.   

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Hoofdonderzoeker

Contact

Laatste aanpassing: 26 oktober 2023