ADORE

Multicenter, dubbel blinde gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie om het effect en de veiligheid van FAB122 (perorale vorm van edaravone) na te gaan in patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Deze fase III studie wordt gesponsord door Ferrer Internacional en wil nagaan of inname van edaravone langs de mond de ziekteprogressie bij ALS kan afremmen. In 2017 keurde de FDA een intraveneuze vorm van edaravone goed voor de behandeling van ALS. Uit een studie bleek een intraveneuze toediening van 60 mg per dag gedurende 10-14 dagen per maand de achteruitgang van de ziekte lichtjes af te remmen. Edaravone is een medicament dat vrije radicalen kan wegvangen en zo oxidatieve stress kan verminderen. De huidige studie wil het effect van een continue behandeling met edaravone langs orale weg bestuderen. Patiënten zullen ofwel edaravone (100 mg per dag) of placebo ontvangen in een verhouding van 2:1 en het effect op de achteruitgang van de ziekte zal gemeten worden. De studie duurt 48-72 weken.

Patiënten met ALS die tussen de 18 en 80 jaar oud zijn, minder dan 24 maanden ziek zijn, een longfunctie (SVC) van ≥ 70% hebben en een ziekteprogressie van 0.35 tot 1.5 punten per maand op de ALS-FRS-R hebben komen in aanmerking voor deelname aan deze studie.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

MERIDIAN

Studie om de veiligheid en werkzaamheid van Pegcetacoplan bij ALS-patiënten na te kijken

Deze fase 2 studie wordt gesponsord door de firma Apellis Pharmaceuticals en wil nagaan of het remmen van complementactivatie een invloed heeft op de ziekteprogressie van ALS. Het gaat om een multicentrische placebo-gecontroleerde studie, waarbij pegcetacoplan zal vergeleken worden met placebo. Pegcetacoplan is een inhibitor van het complement eiwit C3. Complement activatie speelt een rol in de schade aan de neuromusculaire junctie bij patiënten met ALS. Door deze vorm van ontsteking te remmen hoopt men een gunstig effect op het ziekteverloop te kunnen aantonen.
De medicatie zal 2 keer per week via een subcutane injectie toegediend worden. ALS patiënten die minstens 18 jaar oud zijn, nog niet langer dan 18 maanden ziek zijn, een longfunctie (SVC) van meer dan 60% hebben en een ALS-FRS-R score van ≥ 30 hebben kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie. Er zullen wereldwijd 228 patiënten deelnemen aan de studie. De studie duurt 52 weken en zal gevolgd worden door een ‘open-label’ studie (waarbij alle patiënten het actieve product krijgen) van opnieuw 52 weken.

Meer info over deze studie vindt u op de website clinicaltrials.gov.

TUDCA-ALS studie

Veiligheid en effectiviteit van tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) als additionele behandeling in patiënten die lijden aan amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Lees meer over deze studie

Biobanking voor onderzoek naar ALS

Aangezien er een schaarste is aan kennis over de ontstaansmechanismen van amyotrofische laterale sclerose (ALS), is verder onderzoek nodig. Door deel te nemen aan de biobanking, die bestaat uit het afnemen van één of enkele onderzoeksstalen, kunnen nieuwe inzichten over ALS verworven worden. Door onderzoek te verrichten op de onderzoeksstalen en de hieraan gekoppelde klinische gegevens, en door deze resultaten te vergelijken met de gegevens van gezonde personen of met patiënten met andere neurologische aandoeningen, hopen we nieuwe oorzaken te vinden, de ziektemechanismen beter te begrijpen en nieuwe diagnostische testen te ontwikkelen.

Informatie- en toestemmingsdocument Neurobiobank

Autopsie ruggenmerg en hersenen

Ook na het overlijden kunnen patiënten een waardevolle bijdrage leveren aan het onderzoek naar de ontstaansmechanismen van ALS, door hersenen en ruggenmerg te doneren.

COVID-19: aangepaste regeling

Vanwege het toenemende COVID-19 besmettingsrisico en verstrengde voorzorgsmaatregelen worden er geen hersen- en ruggenmergautopsie uitgevoerd, bij personen die tijdens hun levensloop een positieve COVID-19 test ondergingen.

Een autopsie is voor een universitair centrum van grote waarde voor wetenschappelijk onderzoek naar de mechanismen van neurodegeneratie. Een autopsie dient best te gebeuren binnen de 24 uur na overlijden en wordt steeds op een esthetische wijze uitgevoerd, zodat het lichaam nadien opgebaard kan worden.

Het uitvoeren van een ruggenmerg- en hersenautopsie in onderzoeksverband is kosteloos. De transportkosten van het lichaam door de begrafenisondernemer naar het mortuarium en terug, worden rechtstreeks vergoed.

Meer informatie

Als u meer informatie wenst of u bent getroffen door amyotrofische laterale sclerose en wenst deel te nemen aan dit onderzoek, kan u contact opnemen met Nikita Lamaire.

Laatste aanpassing: 11 oktober 2021