Études cliniques sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Aperçu de toutes les études en cours pour lesquelles on cherche des candidats. Êtes-vous intéressé(e)? N’hésitez pas à nous contacter.

ADORE

Étude multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visant à évaluer l'effet et la sécurité de FAB122 (forme perorale d'edaravone) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase III est parrainée par Ferrer Internacional et vise à déterminer si la prise orale d'edaravone peut ralentir la progression de la maladie dans la SLA. En 2017, la FDA a approuvé une forme intraveineuse d'edaravone pour le traitement de la SLA. Une étude a montré qu'une administration intraveineuse de 60 mg par jour pendant 10 à 14 jours par mois ralentissait légèrement la progression de la maladie. L'edaravone est un piégeur de radicaux libres qui peut réduire le stress oxydatif. L'étude actuelle vise à étudier l'effet d'un traitement continu par edaravone par voie orale. Les patients recevront soit de l'edaravone (100 mg par jour) soit un placebo dans un rapport de 2:1 et l'effet sur la progression de la maladie sera mesuré. L'étude durera de 48 semaines.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 à 80 ans, malades depuis moins de 24 mois, ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 70 % et présentant une progression de la maladie de 0,35 à 1,5 point par mois sur l'ALS-FRS-R peuvent participer à cette étude.

Pour plus d’info veuillez visiter website www.clinicaltrialsregister.eu.

AMYLYX - PHOENIX

Une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique évaluant l’innocuité et l’efficacité d’AMX0035 versus placebo durant 48 semaines de traitement de patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Recrutement: ouvert

AMX0035 est une combinaison de deux substances, le phénylbutyrate et le taurursodiol. On étudie si la combinaison de ces deux substances peut ralentir la maladie. Vous avez 60% de chances de recevoir AMX0035 et 40% de chances de recevoir un placebo.

La médication d’étude est fournie dans un sachet qui doit être dissous dans l’eau, vous commencez avec 1 sachet par jour. Après 14-21 jours, cela peut être augmenté à 2 sachets par jour, mais seulement après contact téléphonique avec le centre de recherche.

L’étude dure environ 1 an, après cette période, vous pouvez continuer à participer à une étude ouverte.

Phase III Trial of AMX0035 for Amyotrophic Lateral Sclerosis Treatment - Full Text View - ClinicalTrials.gov

ATLAS

Une étude de phase III, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, avec une période de rodage et une période d'extension ouverte, pour étudier l'effet du BIIB067 chez des adultes présymptomatiques porteurs d'une mutation confirmée du gène de la Superoxyde Dismutase 1 (SOD1). Le BIIB067 est un traitement à base d'oligonucléotides antisens, à administrer mensuellement par injection épidurale, qui diminue l'expression de la protéine SOD1. Il s'agit d'un traitement prometteur pour les patients atteints de SLA présentant une mutation du gène SOD1.

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase III, sponsorisée par Biogen, examinera si l'administration intrathécale mensuelle de BIIB067 peut prévenir ou retarder l'apparition de la SLA chez les porteurs de la mutation SOD1.

Seules les mutations spécifiques du gène SOD1, qui sont associées à une progression rapide de la maladie, seront prises en compte. Au cours de la première phase de l'étude, les porteurs de mutation asymptomatiques seront suivis à l'aide d'échantillons sanguins mensuels afin de surveiller les neurofilaments. S'il y a une augmentation des neurofilaments (généralement plusieurs mois avant l'apparition de la maladie), les participants à l'étude seront mis sous BIIB067 ou sous placebo. Lorsque la maladie deviendra cliniquement évidente, tous les participants recevront du BIIB067.

De cette façon, l'efficacité du traitement préventif avec le BIIB067 sera étudiée.

Pour plus d’info veuillez visiter website clinicaltrials.gov.

COURAGE

Étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'effet et la sécurité du Reldesemtiv chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase III est sponsorisée par Cytokinetics, INC.

Les patients atteints de SLA âgés de 18 à 80 ans, malades depuis moins de 24 mois, ayant une fonction pulmonaire (SVC) ≥ 65% et ayant un score de 44 ou moins sur l'échelle ALS-FRS-R peuvent être éligibles pour participer à cette étude. Les médicaments de l'étude doivent être pris par la bouche et non écrasés.

Le redesemtiv est à l'étude en tant que nouveau traitement potentiel pour améliorer la fonction musculaire.

Dans la première phase, deux participants sur trois recevront deux comprimés de reldesemtiv deux fois par jour et un sur trois recevra un placebo (c'est-à-dire des comprimés sans le principe actif). La répartition dans les groupes est aléatoire. Ni le patient ni l'investigateur ne peuvent choisir le groupe de traitement auquel une personne est assignée. Cette première partie dure 24 semaines. Elle sera suivie d'une seconde partie de l'étude au cours de laquelle tous les participants recevront du reldesemtiv. Cette étude concernera environ 555 participants du monde entier.

Pour plus d’info veuillez visiter website clinicaltrials.gov.

FOCUS C9

Une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, du WVE-004 administré par voie intrathécale à des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou de démence frontotemporale (DFT) associée au C9ORF72.

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase 1a/2b est sponsorisée par la société Wave et a pour but d'étudier si la réduction de certains transcrits C9ORF72 par l'utilisation d'oligonucléotides antisens (ASO) ciblant l'expansion des répétitions dans le gène C9ORF72 peut être utilisée en toute sécurité chez les patients atteints de SLA présentant une mutation C9ORF72.

Seuls les patients atteints de SLA ou de DFT associée au C9ORF72 ou des deux peuvent participer à l'étude. Le WVE-004 est un oligonucléotide antisens (ASO) qui est administré par voie intrathécale (via une ponction lombaire) pour inhiber les effets néfastes d'une mutation C9ORF72.

Le développement du WVE-004 est encore dans une phase précoce. Dans la première partie de l'étude, une seule dose sera administrée et la dose sera progressivement augmentée dans les groupes successifs de patients. Dans la deuxième partie de l'étude, des doses multiples seront administrées, toujours à des doses croissantes. Le but de l'étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance du produit étudié. Dans la première partie de l'étude, 1 patient sur 5 recevra un placebo. Dans la seconde partie, un patient sur trois sera affecté au groupe placebo. L'étude inclura environ 42 patients dans le monde entier.

Pour plus d’info veuillez visiter website van clinicaltrials.

FUSION

Une étude de phase I-III multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo, visant à étudier l'effet, la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'administration intrathécale de ION363 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) présentant une mutation FUS.

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase I-III est sponsorisée par IONIS Pharmaceuticals et vise à déterminer si la réduction des niveaux de protéine FUS à l'aide d'oligonucléotides antisens dirigés contre la molécule d'ARN messager du FUS a un effet bénéfique chez les patients atteints de SLA présentant une mutation du FUS.

Les mutations du FUS sont une cause héréditaire rare de SLA et une précipitation de la protéine FUS se produit chez ces patients. ION363 est un oligonucléotide antisens ou ASO qui est administré par voie intrathécale pour inhiber la formation de la protéine FUS. Une dose de 100 mg est étudiée dans cette étude ; après plusieurs doses de charge, le médicament sera administré une fois tous les trois mois. Dans la première phase, 1 patient sur 3 recevra un placebo. La deuxième phase de l'étude est une étude "ouverte", dans laquelle tous les patients recevront le produit actif. Les patients dont l'état se détériore de manière significative au cours de la première partie de l'étude pourront passer à la seconde partie de l'étude. Dans le monde entier, 50 à 60 patients seront inclus.

Pour plus d’info veuillez visiter website www.clinicaltrials.gov.

HIMALAYA

L'étude de Sanofi, Himalaya, est un essai multicentrique de phase 2 randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du SAR443820 chez des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique.

Recrutement: ouvert

Le SAR443820 est un médicament expérimental développé par Sanofi Aventis Recherche et Développement pour ralentir la progression de la maladie SLA en agissant sur une protéine dans les cellules (RIPK1) impliquée dans la régulation de l'inflammation et de la mort cellulaire.

Le médicament de l'essai se présente sous la forme d'un comprimé contenant 20 mg de SAR443820 ou d'un placebo correspondant. Vous prenez votre comprimé deux fois par jour, un le matin et un le soir, à peu près à la même heure chaque jour avec un verre d'eau.

L'étude comprend une partie A et une partie B.

  • La partie A est la période de 24 semaines en double aveugle contrôlée par placebo.
  • La partie B est la période ouverte, d'une durée maximale de 1,5 an.

Ce n'est qu'après la visite de screening que l'on saura si une participation ultérieure est possible.

Pour plus d’info veuillez visiter le site web clinicaltrials.gov.

MAGNET

Un réseau de recherche séquentiel de groupe, adaptatif et à bras multiples, destiné aux personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique, visant à étudier l'efficacité des traitements. Le réseau de recherche est organisé par TRICALS. Le bras d'étude actuel vise à comparer l'effet du médicament Carbonate de lithium (Lithium) avec un placebo. Il s'agit d'une étude de phase III, à bras multiples, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo.

Recrutement: ouvert

Le lithium est un médicament actuellement approuvé et enregistré pour le traitement des sautes d'humeur. Cependant, le lithium affecte plusieurs mécanismes biologiques impliqués dans la sclérose latérale amyotrophique. Des recherches antérieures ont montré que le médicament pouvait avoir un effet inhibiteur chez les patients atteints de SLA présentant une variation du gène UNC13A.

Sur la base du test ADN, l'investigateur déterminera si vous êtes éligible pour participer à cette étude. Seuls les patients présentant une variation du gène UNC13A peuvent participer. Vous avez 2/3 de chances de recevoir la substance active et 1/3 de chances de recevoir un placebo.

Pour plus d’info veuillez visiter le site web clinicaltrials.gov.

MERIDIAN

Une étude pour évaluer la sécurité et l'efficacité du Pegcetacoplan chez les patients atteints de SLA

Recrutement: fermé

Cette étude de phase 2 est parrainée par la société Apellis Pharmaceuticals et vise à déterminer si l'inhibition de l'activation du complément a un impact sur la progression de la maladie dans la SLA. Il s'agit d'une étude multicentrique contrôlée par placebo dans laquelle le pegcetacoplan sera comparé à un placebo. Le pegcetacoplan est un inhibiteur de la protéine C3 du complément. L'activation du complément joue un rôle dans l'atteinte de la jonction neuromusculaire chez les patients atteints de SLA. En inhibant cette forme d'inflammation, on espère démontrer un effet favorable sur l'évolution de la maladie.

Le médicament sera administré deux fois par semaine par injection sous-cutanée. Les patients atteints de SLA, âgés d'au moins 18 ans, n’étant malades que depuis moins de 18 mois, ayant une fonction pulmonaire (SVC) de plus de 60 % et un score ALS-FRS-R ≥ 30 sont éligibles pour participer à cette étude. 228 patients du monde entier participeront à l'étude. L'étude se déroulera pendant 52 semaines et sera suivie d'une étude ouverte (dans laquelle tous les patients reçoivent le produit actif) de 52 semaines supplémentaires.

Pour plus d’info veuillez visiter website clinicaltrials.gov.

TRANSPOSON

Une étude multicentrique de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo du TPN-101 chez des patients atteints de SLA (sclérose latérale amyotrophique) et/ou de DFT (démence frontotemporale) C9ORF72, avec une phase ultérieure de traitement ouvert. L'étude comprend une période de dépistage de 6 semaines suivie d'une phase en double aveugle de 24 semaines au cours de laquelle 3 patients sur 2 recevront le TPN101. Cette phase sera suivie d'une phase ouverte au cours de laquelle chacun recevra le produit actif pendant 24 semaines.

Recrutement: ouvert

Cette étude de phase 2a est sponsorisée par la société Transposon. Dans la SLA et la DFT, il semble que les cellules perdent leur capacité à empêcher l'ADN poubelle de devenir actif. L'ADN poubelle peut endommager les cellules et entraîner une inflammation et des dommages à l'ADN fonctionnel. Elle pourrait donc jouer un rôle dans la mort des motoneurones dans la SLA C9orf72. L'objectif du médicament d'étude oral TPN -101 est précisément de bloquer les effets de l'ADN poubelle.
Environ 40 patients du monde entier porteurs du gène C9orf72 et ayant reçu un diagnostic de SLA et/ou de DFT participeront à cette étude.

Pour plus d’info veuillez visiter website van clinicaltrials.

TUDCA-ALS studie

Innocuité et efficacité de l'acide tauroursodésoxycholique (TUDCA) en tant que traitement complémentaire chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Recrutement: fermé

Pour plus d’info sur cette étude

Biobanque pour la recherche en SLA

Étant donné qu’il y a un manque de connaissances sur les mécanismes d’origine de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), des recherches supplémentaires sont nécessaires. En participant à la biobanque, qui consiste à prélever un ou quelques échantillons de recherche, de nouvelles connaissances sur la SLA peuvent être acquises. En menant des recherches sur les échantillons d’étude et les données cliniques associées, et en comparant ces résultats avec les données d’individus en bonne santé ou avec des patients atteints d’autres maladies neurologiques, nous espérons trouver de nouvelles causes, mieux comprendre les mécanismes de la maladie et développer de nouveaux tests diagnostiques.

Recrutement: ouvert

Autopsie de la moelle épinière et du cerveau

Même après le décès, les patients peuvent apporter une contribution précieuse à la recherche sur les mécanismes de la SLA en faisant don de cerveaux et de moelle épinière.

Recrutement: ouvert

COVID-19 : une réglementation adaptée

En raison du risque croissant d’infection à la COVID-19 et des précautions plus strictes, aucune autopsie du cerveau et de la moelle épinière n’est pratiquée chez les personnes qui ont subi un test positif à la COVID-19 au cours de leur vie.
Une autopsie est d’une grande valeur pour un centre universitaire de recherche scientifique sur les mécanismes de la neurodégénérescence.

Une autopsie devrait être effectuée dans les 24 heures suivant le décès et est toujours effectuée de manière esthétique, de sorte que le corps puisse être disposé par la suite.

La réalisation d’une autopsie de la moelle épinière et du cerveau dans un contexte de recherche est gratuite. Les frais de transport du corps par l’entrepreneur de pompes funèbres jusqu’à la morgue et le retour sont remboursés directement.

Questions et contact

Vous souhaitez plus d’informations ? Avez-vous été touché par la sclérose latérale amyotrophique et souhaitez-vous participer à une étude? Veuillez contacter Nikita Lamaire.

Dernière mise à jour: 14 octobre 2022