Klinische studies bij niertransplantatie

TX200‑KT03 studie – Sangamo

Langetermijnopvolging na autologe CAR‑Treg‑celtherapie bij niertransplantatie.

Doel van de studie

Deze studie betreft een multicenter, open-label langetermijn opvolgstudie bij niertransplantatiepatiënten die eerder behandeld werden met TX200‑TR101, een autologe, genetisch gemodificeerde CAR‑T‑regulatorische celtherapie. Het doel is het evalueren van de langetermijn veiligheid, verdraagbaarheid en duurzaamheid van het klinisch effect tot 15 jaar na behandeling. Daarnaast worden transplantaatuitkomsten, afstotingsepisodes en de nood aan langdurige immunosuppressie opgevolgd.

Belangrijkste criteria 

• Eerdere deelname aan de fase I/II‑studie TX200‑KT02
• Ontvangen van een niertransplantatie van een levende donor
• Behandeling met TX200‑TR101 in de oorspronkelijke studie
• Bereidheid en mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
• Initieel afgeronde of vroegtijdig beëindigde follow‑up in TX200‑KT02

ARGX-113-2302 studie – Argenx

Efgartigimod PH20 SC bij antistof-gemedieerde afstoting na niertransplantatie

Doel van de studie

Deze internationale fase‑2‑studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van subcutaan toegediend efgartigimod PH20 bij volwassen niertransplantatiepatiënten met antistof‑gemedieerde afstoting (AMR). Efgartigimod verlaagt circulerende IgG‑spiegels door blokkade van de neonatale Fc‑receptor en kan zo pathogene donor‑specifieke antistoffen reduceren. De studie vergelijkt efgartigimod met placebo, bovenop geoptimaliseerde standaard immunosuppressie, en evalueert nierfunctie, histologische uitkomsten en veiligheid tot 78 weken.

Belangrijkste criteria 

• Volwassen niertransplantatiepatiënten
• Bewezen actieve of chronisch actieve antistof‑gemedieerde afstoting volgens Banff‑criteria
• Positief voor donor‑specifieke anti‑HLA‑antistoffen
• Stabiele achtergrond‑immunosuppressie bestaande uit tacrolimus en mycofenolaat, al dan niet gecombineerd met corticosteroïden
• Geschikt voor subcutane toediening van studiemedicatie

MARIBEL studie – Takeda

Real‑world gebruik van maribavir bij post‑transplantatie CMV‑infectie

Doel van de studie

Deze prospectieve, niet‑interventionele observationele studie beschrijft het gebruik, de effectiviteit en de veiligheid van maribavir bij volwassen patiënten met een cytomegalovirus‑infectie of ‑ziekte na solide‑orgaan‑ of hematopoëtische stamceltransplantatie. De studie focust op patiënten met refractaire of intolerante CMV‑infectie, met of zonder resistentie, behandeld volgens de Belgische terugbetalingscriteria. In een real‑world setting worden behandelduur, virale klaring, recidieven, resistentiepatronen en bijwerkingen van maribavir gedocumenteerd.

Belangrijkste criteria

• Volwassen patiënten (≥18 jaar)
• Ondergaan van een solide‑orgaan‑ of hematopoëtische stamceltransplantatie
• Diagnose van CMV‑infectie of CMV‑ziekte na transplantatie
• Refractaire CMV‑infectie (met of zonder resistentie) of intolerantie voor eerdere anti‑CMV‑therapie
• Start van maribavir voor de eerste maal en conform Belgische terugbetalingscriteria
• Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming

MARIBAVIR studie – Takeda

Retrospectieve veiligheidsstudie van maribavir bij post‑transplantatie CMV en ernstige nierinsufficiëntie.

Doel van de studie

Deze multicenter, retrospectieve dossierstudie evalueert de veiligheid van maribavir bij volwassen patiënten met een refractaire cytomegalovirus‑infectie na transplantatie en comorbide ernstige chronische nierziekte of eindstadium nierfalen, inclusief patiënten behandeld met hemo‑ of peritoneale dialyse. De studie maakt gebruik van routinematig verzamelde klinische gegevens en heeft tot doel het veiligheidsprofiel van maribavir in deze kwetsbare patiëntengroep in de dagelijkse praktijk te karakteriseren, met bijzondere aandacht voor bijwerkingen en bijwerkingen van speciaal belang.

Belangrijkste criteria 

• Volwassen patiënten (≥18 jaar)
• Solide‑orgaan‑ of hematopoëtische stamceltransplantatie in de voorgeschiedenis
• Refractaire CMV‑infectie of ‑ziekte na transplantatie
• Comorbide ernstige chronische nierziekte of eindstadium nierfalen
• Behandeling met maribavir in routinematige klinische praktijk

RENAL LIFE CYCLO studie - University Medical Center Groningen

De RENAL LIFECYCLE-studie: een fase III, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar het effect van dapagliflozine op nier- en hartfalen bij patiënten met ernstige chronische nierziekte.

Doel van de studie

Het doel van deze fase III-studie is om de beschermende werking op de nieren en het hart, evenals de veiligheid, van dapagliflozine vast te stellen bij patiënten met ernstige chronische nierziekte, waaronder patiënten met nierfalen, dialyse en niertransplantatie.

Belangrijkste criteria 

• Leeftijd: Minstens 18 jaar.
• Ziektebeeld: Ernstige chronische nierziekte tot en met nierfalen.
• Onderzoekspopulatie: Patiënten met ernstig verminderde nierfunctie, patiënten die dialyse  ondergaan (minstens 3 maanden), en patiënten met een niertransplantatie met matig tot ernstig  verminderde nierfunctie (minstens 6 maanden na transplantatie).
• Behandeling: Geschikt voor behandeling met dapagliflozine of placebo bovenop standaardzorg.

FREXERA studie – Sanofi

Frexalimab versus tacrolimus bij niertransplantatie (fase 2/3‑studie)

Doel van de studie

Deze internationale, gerandomiseerde fase‑2/3‑studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van frexalimab, een anti‑CD40L‑antilichaam, als onderhoudsimmunosuppressie bij volwassen niertransplantatiepatiënten. Frexalimab wordt vergeleken met tacrolimus, de huidige standaard calcineurineremmer, met als doel het voorkomen van acute en chronische afstoting en het behoud van nierfunctie. De studie evalueert zowel kortetermijnuitkomsten (afstoting, nierfunctie na 1 jaar) als langetermijnuitkomsten zoals transplantaat‑ en patiëntoverleving tot 5 jaar.

Belangrijkste criteria 

• Volwassen patiënten (18–70 jaar)
• Eindstadium nierfalen en gepland voor een eerste niertransplantatie
• Laag tot matig immunologisch risico op transplantafstoting
• Ontvangst van een nier van een levende of overleden donor
• Geschikt voor standaard inductietherapie en onderhoudsimmunosuppressie

DECODE studie - University Hospital Antwerp

Voorspellen van post‑transplantatie diabetes mellitus na niertransplantatie

Korte samenvatting

De DECODE‑studie is een prospectieve, multicenter cohortstudie bij niet‑diabetische patiënten die een niertransplantatie ondergaan. Het doel van de studie is het ontwikkelen van een eenvoudig en accuraat voorspellingsmodel voor het risico op post‑transplantatie diabetes mellitus (PTDM) drie maanden na transplantatie, op basis van klinische en biochemische gegevens beschikbaar op de dag van transplantatie. Daarnaast wordt onderzocht of vroege post‑transplantatie glycemische patronen, gemeten met continu glucose‑monitoring, de voorspellende waarde van het model verbeteren.

Belangrijkste criteria

• Volwassen patiënten (≥18 jaar)
• Eindstadium nierfalen met indicatie voor niertransplantatie
• Ontvangst van een nier van een levende of overleden donor
• Geen vooraf bekende diabetes mellitus
• Initiële immunosuppressieve therapie met minstens tacrolimus en corticosteroïden