Klinische studies voor chronische nierziekten

AMPLITUDE studie – Vertex

Een adaptieve, dubbelblinde, placebo‑gecontroleerde fase 2/3‑studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van VX‑147 bij volwassen en pediatrische patiënten met APOL1‑gemedieerde proteïnurie.

Doel van de studie

Het doel van deze fase 2/3‑studie is om te onderzoeken of VX‑147, een APOL1‑remmer, de proteïnurie kan verminderen en de achteruitgang van de nierfunctie kan vertragen bij patiënten met APOL1‑gemedieerde proteïnurie. Daarnaast wordt de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van VX‑147 geëvalueerd en wordt in fase 2 de optimale dosis geselecteerd voor verder onderzoek in fase 3.

Belangrijkste criteria 

• Diagnose: APOL1‑gemedieerde proteïnurie met significante proteïnurie (UPCR ≥ 1,5 g/g).
• Leeftijd: Fase 2: 18–65 jaar; Fase 3: 12–65 jaar. Inclusie van pediatrische patiënten pas na positieve evaluatie van fase‑2‑gegevens door het onafhankelijke Data Monitoring Committee (IDMC).
• Nierfunctie: Geen eindstadium nierfalen bij inclusie en mogelijkheid tot langdurige opvolging van eGFR (minstens 48 weken, tot ≥96 weken).
• Behandeling: Bereidheid om VX‑147 (15 mg of 45 mg eenmaal daags) of placebo oraal in te nemen, bovenop standaardzorg.
• Overig: Zowel mannen als vrouwen. Ongeveer 15% van de deelnemers mag ouder zijn dan 61 jaar (tot maximaal 65 jaar) bij ondertekening van de geïnformeerde toestemming.

RENAL LIFE CYCLO studie - University Medical Center Groningen

De RENAL LIFECYCLE-studie: een fase III, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar het effect van dapagliflozine op nier- en hartfalen bij patiënten met ernstige chronische nierziekte.

Doel van de studie

Het doel van deze fase III-studie is om de beschermende werking op de nieren en het hart, evenals de veiligheid, van dapagliflozine vast te stellen bij patiënten met ernstige chronische nierziekte, waaronder patiënten met nierfalen, dialyse en niertransplantatie.

Belangrijkste criteria 

• Leeftijd: Minstens 18 jaar.
• Ziektebeeld: Ernstige chronische nierziekte tot en met nierfalen.
• Onderzoekspopulatie: Patiënten met ernstig verminderde nierfunctie, patiënten die dialyse  ondergaan (minstens 3 maanden), en patiënten met een niertransplantatie met matig tot ernstig  verminderde nierfunctie (minstens 6 maanden na transplantatie).
• Behandeling: Geschikt voor behandeling met dapagliflozine of placebo bovenop standaardzorg.

SYNC-EASY studie - Boehringer

Een fase II, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenterstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van vicadrostat in combinatie met empagliflozine bij patiënten met chronische nierziekte met risico op ziekteprogressie.

Doel van de studie

Het doel van deze fase II‑studie is om de veiligheid en werkzaamheid te onderzoeken van vicadrostat in combinatie met empagliflozine bij patiënten met chronische nierziekte met een verhoogd risico op progressie. Daarbij wordt specifiek beoordeeld of een gelijktijdige start van beide behandelingen verschilt van een gefaseerde (staggered) start, met bijzondere aandacht voor veranderingen in de nierfunctie (eGFR).

Belangrijkste criteria 

• Ziektebeeld: Chronische nierziekte met verhoogd risico op ziekteprogressie.
• Nierfunctie: Twee beschikbare eGFR‑metingen, waaronder één bij screening, met eGFR ≥ 20 mL/min/1,73 m².
• Achtergrondbehandeling: Geen behandeling met een SGLT2‑remmer gedurende ten minste 4 weken vóór inclusie.
• Behandeling: Geschikt voor behandeling met vicadrostat in combinatie met empagliflozine.
• Studie‑opzet: Bereidheid tot deelname aan een fase II‑studie met vergelijking van gelijktijdige versus gefaseerde start.

ARTIC studie – AstraZeneca

Een fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van baxdrostat in combinatie met dapagliflozine, vergeleken met dapagliflozine alleen, op de progressie van chronische nierziekte bij patiënten met chronische nierziekte en hoge bloeddruk.

Doel van de studie

Het doel van deze fase III-studie is om te onderzoeken of behandeling met baxdrostat in combinatie met dapagliflozine, bovenop standaardzorg, de progressie van chronische nierziekte kan vertragen in vergelijking met behandeling met dapagliflozine alleen. De werkzaamheid wordt voornamelijk beoordeeld op basis van het effect op de verandering van de nierfunctie (eGFR) na twee jaar. Daarnaast worden effecten op albuminurie en bloeddruk geëvalueerd, evenals de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling.

Belangrijkste criteria 

• Ziektebeeld: Chronische nierziekte in combinatie met hoge bloeddruk.
• Leeftijd: Volwassen deelnemers.
• Nierfunctie: eGFR binnen vooraf gedefinieerde grenzen volgens het studieprotocol (eGFR ≥20–30 mL/min/1,73 m²).
• Albuminurie: Verhoogde urine-albumine/creatinineratio (UACR ≥200 mg/g gebruikt als belangrijke stratificatieparameter).
• Bloeddruk: Onvoldoende gereguleerde systolische bloeddruk ondanks standaard antihypertensieve behandeling.
• Achtergrondbehandeling: Stabiele behandeling met een ACE-inhibitor of angiotensine-receptorblokker, tenzij gecontra-indiceerd.
• SGLT2-remmer: Gebruik van dapagliflozine of bereidheid tot een verplichte run-in periode met dapagliflozine voorafgaand aan randomisatie.
• Elektrolyten: Serumkalium binnen veilige grenzen bij screening.

PACIFIC studie –  AstraZeneca

Een fase III, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo‑gecontroleerde, event‑drive studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van baxdrostat in combinatie met dapagliflozine, vergeleken met dapagliflozine alleen, op de nierfunctie en cardiovasculaire mortaliteit bij patiënten met chronische nierziekte en hoge bloeddruk.

Doel van de studie

Het doel van deze fase III‑studie is om te bepalen of behandeling met baxdrostat in combinatie met dapagliflozine, bovenop standaardzorg, de progressie van chronische nierziekte kan vertragen en het risico op cardiovasculaire gebeurtenissen en sterfte kan verminderen in vergelijking met dapagliflozine alleen. De studie beoordeelt zowel de nierfunctie (zoals achteruitgang van de eGFR en nierfalen) als cardiovasculaire en algemene sterfte, evenals de veiligheid en verdraagbaarheid van de behandeling.

Belangrijkste criteria 

• Ziektebeeld: Chronische nierziekte in combinatie met hoge bloeddruk.
• Leeftijd: ≥ 18 jaar.
• Nierfunctie: eGFR ≥ 30 en ≤ 75 mL/min/1,73 m².
• Albuminurie: Urine‑albumine/creatinineratio (UACR) ≥ 30 en ≤ 5000 mg/g.
• Bloeddruk: Systolische bloeddruk ≥ 130 mmHg bij screening en ≥ 120 mmHg bij randomisatie.
• Achtergrondbehandeling: Stabiele en maximaal verdraagbare dosis van een ACE‑inhibitor of  angiotensine‑receptorblokker gedurende minstens 4 weken vóór screening.
• Elektrolyten: Serumkalium ≥ 3,0 en ≤ 4,8 mmol/L (≤ 4,5 mmol/L bij eGFR < 45 mL/min/1,73 m²).
• SGLT2‑remmer: Gebruik van dapagliflozine of voltooiing van een verplichte run‑in periode met dapagliflozine vóór randomisatie.

ATTAIN studie – Eli Lilly

Een fase‑3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar het effect van orforglipron op cardiovasculaire uitkomsten bij volwassenen met atherosclerotische cardiovasculaire ziekte en/of chronische nierziekte (ATTAIN‑Outcomes).

Doel van de studie

Deze fase‑3 studie onderzoekt of orforglipron, eenmaal daags toegediend, het risico verlaagt op ernstige cardiovasculaire gebeurtenissen bij volwassenen met bestaande atherosclerotische cardiovasculaire ziekte en/of chronische nierziekte. De studie vergelijkt orforglipron met placebo en focust op het voorkomen van cardiovasculaire events, waaronder hartinfarct, beroerte, ziekenhuisopname voor hartfalen en sterfte.

Belangrijkste criteria 

• Volwassen deelnemers
• Gediagnosticeerde atherosclerotische cardiovasculaire ziekte (ASCVD) en/of Chronische nierziekte (CKD)
• Verhoogd risico op cardiovasculaire gebeurtenissen