Klinische studies andere pathologie

PODOMOUNT studie –   Boehringer Ingelheim

PODOMOUNT‑Basket: een fase‑II, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde basketstudie naar de veiligheid en werkzaamheid van BI 764198 bij nierziekten met proteinurie.

Doel van de studie

Deze fase‑II basketstudie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en effectiviteit van BI 764198, een orale TRPC6‑remmer, bij patiënten met proteïnurische glomerulaire nierziekten. Het doel is na te gaan of behandeling gedurende 20 weken leidt tot een afname van proteïnurie en stabilisatie van de nierfunctie bij vier ziektegroepen: secundaire FSGS, therapieresistente primaire minimal change disease, Alport‑syndroom en therapieresistente primaire membranous nefropathie.

Belangrijkste criteria 

• Bewezen diagnose van één van de volgende aandoeningen:
  • Secundaire focale segmentale glomerulosclerose (sFSGS)
  • Therapie‑resistente primaire minimal change disease (TR‑pMCD)
  • Alport‑syndroom
  • Therapie‑resistente primaire membranous nefropathie (TR‑pMN)
• Leeftijd ≥18 jaar
  • ≥12 jaar toegestaan voor TR‑pMCD
• eGFR ≥25 mL/min/1,73 m² (op basis van cystatine‑C)
• Aanhoudende significante proteïnurie (ziektespecifieke drempels)
• Stabiele standaardbehandeling (RAAS‑remmer, ± SGLT2‑remmer en/of immunosuppressie) gedurende minimaal 8–12 weken
• Lichaamsgewicht ≥40 kg en BMI ≤40 kg/m²
• Gecontroleerde bloeddruk

TRPC  studie –  Boehringer Ingelheim

Een fase‑III, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar het effect van de orale TRPC6‑remmer BI 764198 bij volwassenen en adolescenten met primaire focale segmentale glomerulosclerose (pFSGS) of genetische FSGS geassocieerd met TRPC6‑mutaties.

Doel van de studie

Deze fase‑III studie onderzoekt of langdurige behandeling met BI 764198 (104 weken) leidt tot een klinisch relevante afname van proteïnurie en een tragere achteruitgang van de nierfunctie bij patiënten met primaire focale segmentale glomerulosclerose of genetische FSGS door TRPC6‑gain‑of‑function‑mutaties. De studie vergelijkt BI 764198 met placebo, bovenop standaardzorg, en evalueert zowel proteïnurie, nierfunctieverlies als patiëntgerapporteerde uitkomsten.

Belangrijkste criteria

• Bewezen primaire focale segmentale glomerulosclerose (pFSGS) of genetische FSGS geassocieerd met TRPC6‑mutaties
• Volwassenen en adolescenten ≥12 jaar
• Persisterende klinisch relevante proteïnurie
• Geschikte nierfunctie bij start van de studie
• Stabiele achtergrondbehandeling (eventueel inclusief calcineurineremmers)
• Geen eindstadium nierfalen bij inclusie