Klinische studies bij ADPKD

ANCHOR  studie – Abbvie 

Een fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar de veiligheid en werkzaamheid van ABBV‑CLS‑628 bij volwassen patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD).

Doel van de studie

Het doel van deze fase 2-studie is om de veiligheid en werkzaamheid van ABBV‑CLS‑628, een monoklonaal antilichaam gericht tegen PAPP‑A, te evalueren bij volwassen patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte. De studie onderzoekt of behandeling met ABBV‑CLS‑628 de progressie van niervergroting en achteruitgang van de nierfunctie kan vertragen.

Belangrijkste deelnamecriteria 

• Ziektebeeld: Autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD).
• Leeftijd: Mannen en vrouwen van 18 tot en met 55 jaar.
• Nierfunctie: eGFR ≥ 30 en < 90 mL/min/1,73 m² bij screening.
• Beeldvorming: Mayo Imaging Classificatie 1C, 1D of 1E.
• Behandeling: Niet actief behandeld met tolvaptan op het moment van inclusie.

AGLOW studie  - Vertex

Een fase 2a, open-label studie naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van VX-407 bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte met een subset van PKD1-genvarianten.

Doel van de studie

Het doel van deze fase 2a-studie is om het effect van VX-407 te evalueren op de nierziekteprogressie bij patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD) die een subset van PKD1-genvarianten hebben. De studie richt zich op veranderingen in niergrootte, nierfunctie, veiligheid en farmacokinetiek van VX-407.

Belangrijkste criteria 

• Ziektebeeld: Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD).
• Genotype: Aanwezigheid van een subset van (niet-truncerende) PKD1-genvarianten.
• Leeftijd: Mannen en vrouwen van 18 tot en met 65 jaar.
• Nierfunctie: eGFR ≥ 25 mL/min/1,73 m² bij screening.
• Beeldvorming: Mayo Imaging Classification 1B (met htTKV ≥ 250 mL/m), 1C, 1D of 1E.
• Behandeling: Geschikt voor orale behandeling met VX-407.

APERTURE studie – Vertex

Een studie naar de prevalentie en klinische kenmerken geassocieerd met PKD1-genvariantgroepen bij autosomaal dominante polycystische  nierziekte (ADPKD).

Doel van de studie

Het doel van deze studie is het bepalen van de prevalentie van PKD1-genvariantgroepen bij patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD) en het beschrijven van de bijbehorende demografische en klinische kenmerken. Daarnaast wordt bij een subset van patiënten met niet-truncerende PKD1-varianten de ziekteprogressie gedurende één jaar geëvalueerd ter ondersteuning van toekomstig onderzoek en therapieontwikkeling.

Belangrijkste criteria

• Ziektebeeld: Gediagnosticeerde autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD).
• Leeftijd: Mannen en vrouwen van 12 tot en met 65 jaar.
• Nierstatus: Geen eindstadium nierfalen (ESKD) bij inclusie.
• Studiedeel A: Bereidheid tot een eenmalig studiebezoek met bloedafname voor PKD1/PKD2-enotypering en verzameling van klinische gegevens.
• Studiedeel B (subset): Na afronding van studiodeel A: bevestigde niet-truncerende PKD1-variant en verhoogd risico op snel progressieve ziekte, met follow-up gedurende 1 jaar.

MAPLE studie – GSK

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 1a/1b-studie met enkelvoudige dosis ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van GSK4771261 bij gezonde vrijwilligers en patiënten met autosomaal dominante polycystische nierziekte.

Doel van de studie

Het doel van deze fase 1a/1b-studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van GSK4771261 te evalueren na toediening van enkelvoudige intraveneuze en subcutane doses. Daarnaast beoogt de studie inzicht te verkrijgen in de farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van GSK4771261 bij gezonde vrijwilligers en bij patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte, ter ondersteuning van verdere klinische ontwikkeling.

Belangrijkste criteria 

• Studiepopulatie: Gezonde volwassen vrijwilligers (deel A) en volwassen patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (deel B).
• Leeftijd: Volwassen deelnemers.
• Behandeling: Geschikt voor toediening van een enkelvoudige intraveneuze of subcutane dosis GSK4771261 of placebo.
• Opzet: Deelname aan een fase 1-studie met intensieve veiligheids- en farmacokinetische opvolging.

HYDRO PROTECT studie - University Medical Center of Groningen

HYDRO-PROTECT-studie: een fase III, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar de toevoeging van hydrochloorthiazide aan tolvaptan bij autosomaal dominante polycysteuze nierziekte.

Doel van de studie

Het doel van deze studie is om te onderzoeken of gelijktijdige behandeling met hydrochloorthiazide de werkzaamheid en verdraagbaarheid van tolvaptan kan verbeteren bij patiënten met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte. Hierbij wordt vooral gekeken naar het afremmen van de achteruitgang van de nierfunctie en het verbeteren van de kwaliteit van leven door vermindering van polyurie.

Belangrijkste criteria 

• Ziektebeeld: Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD).
• Leeftijd: ≥ 18 jaar.
• Nierfunctie: eGFR > 25 mL/min/1,73 m² bij screening.
• Behandeling: Stabiele behandeling met de hoogst getolereerde dosis van de  vasopressine V2-receptorantagonist tolvaptan.
• Studieduur: Bereidheid tot deelname gedurende ongeveer 3 jaar (168 weken).