Klinische studies kindermetabole ziekten

Ziekte van Pompe

Een open-label onderzoek naar de intraveneuze toediening van Avalglucosidase alfa bij niet eerder behandelde baby’s jonger dan 6 maanden met de (infantiele) ziekte van Pompe.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Osteogenesis imperfecta

Een open-label studie die de werkzaamheid en veiligheid van Romosozumab vergelijkt met de standaardbehandeling met bifosfonaten bij kinderen en adolescenten met osteogenesis imperfecta.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Laatste aanpassing: 16 oktober 2023