Ziekte van Pompe
Een open-label onderzoek naar de intraveneuze toediening van Avalglucosidase alfa bij niet eerder behandelde baby’s jonger dan 6 maanden met de (infantiele) ziekte van Pompe.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
Osteogenesis imperfecta
Een open-label studie die de werkzaamheid en veiligheid van Romosozumab vergelijkt met de standaardbehandeling met bifosfonaten bij kinderen en adolescenten met osteogenesis imperfecta.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
PMM2-CDG
Een studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van wekelijkse dosissen GLM101 bij deelnemers met PMM2-CDG.
Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.
