Academische studie spinale spieratrofie (SMA)

Overzicht studies

Longitudinale studie van klinische uitkomstmaten bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) behandeld met Risdiplam

Deze prospectieve, longitudinale studie zal nieuwe klinische en functionele uitkomstmaten als ook biomerkers in het bloed bestuderen gedurende 2 jaar bij ongeveer 20 volwassen patiënten met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) die behandeld worden met Risdiplam (Evrysdi®).

De studie, die over 2 jaar loopt, bevat 3 meetpunten, aan de start van de studie, na 12 maanden en na 18 maanden. Bij deze visites zullen we klinische en functionele en patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten en biomerkers onderzoeken en vergelijken over de verschillende meetpunten. Verder zal er worden nagekeken of deze uitkomstmaten en biomerkers met elkaar correleren.

De doelstellingen van deze studie zijn:

  1. Het bestuderen van een breed scala aan klinische, functionele en patiënt-gerapporteerde uitkomstmaten bij volwassen patiënten met SMA type 2, 3 en 4 behandeld met Risdiplam (Evrysdi®) voor een duur van 24 maanden.
  2. Nagaan of biomarkers in het bloed correleren met klinische uitkomsten bij volwassen SMA patiënten behandeld met Risdiplam (Evrysdi®).

Vragen en meer info

Laatste aanpassing: 23 juni 2022