Klinische studies primaire scleroserende cholangitis (PSC)

Actieve studies

Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase III-onderzoek ter vergelijking van norursodesoxycholinezuur-capsules met placebo bij de behandeling van primaire scleroserende cholangitis (NUC-5/PSC)

• 18 – 75 jaar
• PSC bevestigd op cholangiografie (< 1 jaar) 
• Leverbiopsie (< 2 maanden)
• ALP > 1,5 x ULN
• Totaal bilirubine < 4,0 mg/dL
• Indien IBD: coloscopie voor baseline
• Indien UDCA: stabiele dosis > 3 maanden
• Dubbelblinde fase gedurende 96 weken met randomisatie:
  • Norursodeoxycholzuur: 500mg (W1-W2), 1000mg (W3-W4), 1500mg (W5-W96)
  • Placebo

Recent afgesloten

Aan volgende studies kunnen geen patiënten meer deelnemen.

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 2 onderzoek naar dosisbereik ter vergelijking van verschillende dosissen van norursodeoxycholzuur met placebo in de behandeling van primaire scleroserende cholangitis.

Criteria

• PSC bevestigd op cholangiografie < 12 md of leverbiopsie)
• 18 – 80 jaar
• ALP ≥ 1,5 x ULN
• Totaal bilirubine < 3 x ULN
• Indien IBD: coloscopie voor baseline
• UDCA stop > 8w voor baseline

Niet toegelaten

Behandeling voor IBD afgelopen 3 md behalve onderhoudstherapie met 5-ASA, 5-ASA compound en/of probiotica.

Praktisch

Behandelingsfase gedurende 12 weken met randomisatie:

• 500mg norursodeoxycholzuur
• 1000mg norursodeoxycholzuur
• 1500mg norursodeoxycholzuur
• Placebo

Multicenter gerandomiseerde studie naar het effect van korte duur stenting versus ballondilatatie voor dominante stricturen in patiënten met primaire scleroserende cholangitis (DILSTENT-2 studie)

• PSC
• 18 - 75 jaar

Niet toegelaten

• Eerdere stenting of dilatatie in laatste 4 maanden
• Antibioticagebruik in afgelopen 4 weken

Praktisch

Randomisatie tijdens ERCP:

• Stentplaatsing
• Ballondilatatie

Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2b onderzoek naar dosisbereik ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van GS-6624, een monoklonaal antilichaam tegen lysyloxidase-achtig 2 (LOXL2), bij proefpersonen met primaire scleroserende cholangitis (PSC)

Criteria

• PSC (> 6 md, bevestigd op leverbiopsie en MRCP)
• 18 – 65 jaar
• AST en ALT ≤ 10 x ULN
• Vrouwen van vruchtbare leeftijd: dubbele barrière

Niet toegelaten

• Actieve colitis ulcerosa
• Opstijgende cholangitis binnen 60 dagen vóór de screening

Praktisch

• Duur therapie: 96 weken
• 1 subcutane injectie Simtuzumab per week
• Leverbiopsie en MRCP op baseline, week 48 en week 96