Study of Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate on Neurological Symptoms in Patients with Ataxia Telangiectasia (Erydel)
Principal Investigator: Prof. Isabelle Meyts
Ataxia telangiectasia (AT) is a rare hereditary autosomal recessive disorder caused by a mutation in the ATM gene that causes the ATM protein to be reduced or no longer produced. This protein is an enzyme with different functions, but one of the most important functions is repairing DNA damage caused daily by, for example, radiation. As a result, the DNA damage is not repaired and accumulates, causing many cells to die. Lymphocytes and nerve cells in the cerebellum are extra sensitive to this. Common disease manifestations and complaints of patients with AT are immunodeficiency with recurrent infections, tremors, involuntary (eye) movements, muscle weakness, talking and swallowing problems, skin abnormalities, slowed growth, more susceptible to infections, tumors, and mental retardation.
EAP: Open-label, Long-term, Extension Treatment using Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate in Patients with Ataxia Telangiectasia Who Participated in the IEDAT-02-2015 Study.
Samenvatting
In deze studie worden patiënten (6-18j) met AT gerandomiseerd in een groep die Dexamethason krijgt toegediend (in 2 verschillende dosissen) of in een placebogroep. Na 6 en 9 maanden wordt een deel van de patiënten in de placebogroep opnieuw gerandomiseerd naar de behandelingsgroep. Na 12 maanden kunnen de patiënten overgaan in de open-label opvolgstudie.
De studiemedicatie (Dexamethasone Sodium Phosphate) wordt eerst met behulp van het EryDex-system (EDS) verwerkt in de rode bloedcellen waarna de patiënt dit bloed terug toegediend krijgt. Op deze manier wordt de medicatie in kleine hoeveelheden over een lange tijdsperiode (ongeveer 3-4 weken) afgegeven door de rode bloedcellen verspreid over het lichaam. Dit zou voor minder nevenwerkingen zorgen dan wanneer de medicatie oraal of subcutaan wordt toegediend. Het doel van deze studie is bijgevolg om de effecten van de verschillende concentraties van (EDS) dexamethason te vergelijken met placebo op bepaalde aspecten van het ziekteverloop van AT in pediatrische patiënten.
Open-label, Uncontrolled, Single dose Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Safety of AZD7442 in Pediatric Participants Aged ≥ 29 Weeks Gestational Age to < 18 Years (AstraZeneca)
Principal Investigator: Prof. Isabelle Meyts
The COVID-19 pandemic has caused major disruption to healthcare systems with significant socioeconomic impacts. As a response to the pandemic, AstraZeneca has developed monoclonal antibodies targeting the SARS-CoV-2 spike protein. By blocking virus entry into human cells, AZD7442 stops virus replication, which stops infection, and is, therefore, being developed for the prophylaxis of COVID-19 and treatment of COVID-19. This Phase I pediatric study will provide information on the AZD7442 PK profile, SARSCoV-2-neutralizing antibody titers, effect on viral load, as well as data on the safety and tolerability, following a single IM or IV AZD7442 dose administration in different pediatric age groups. This will be the first AZD7442 clinical study in pediatric participants.
Samenvatting
Het doel van deze studie is om uit te zoeken of AZD7442 kan helpen bij het voorkomen en behandelen van COVID-19 bij kinderen met onderliggende aandoeningen die hun risico op het ontwikkelen van een ernstige COVID-19-infectie kunnen vergroten. Dit is de eerste studie naar AZD7442 bij kinderen. In deze studie wordt een enkele dosis getest in verschillende pediatrische leeftijdsgroepen. AZD7442 is eerder getest bij gezonde volwassenen en er zijn geen veiligheidsrisico’s geïdentificeerd. Bovendien verminderde AZD7442 het risico op het ontwikkelen van symptomatische COVID-19 wanneer het profylactisch werd gegeven. De AZD7442-dosisniveaus die in deze studie worden getest, worden gekozen op basis van het lichaamsgewicht van het kind en zijn getest op veiligheid en werkzaamheid in eerdere studies met AZD7442 bij volwassenen.