Klinische studies kinderimmuundeficiënties

Study of Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate on Neurological Symptoms in Patients with Ataxia Telangiectasia (Erydel)

Principal Investigator: Prof. Isabelle Meyts

Ataxia telangiectasia (AT) is a rare hereditary autosomal recessive disorder caused by a mutation in the ATM gene that causes the ATM protein to be reduced or no longer produced. This protein is an enzyme with different functions, but one of the most important functions is repairing DNA damage caused daily by, for example, radiation. As a result, the DNA damage is not repaired and accumulates, causing many cells to die. Lymphocytes and nerve cells in the cerebellum are extra sensitive to this. Common disease manifestations and complaints of patients with AT are immunodeficiency with recurrent infections, tremors, involuntary (eye) movements, muscle weakness, talking and swallowing problems, skin abnormalities, slowed growth, more susceptible to infections, tumors, and mental retardation.

AtteST: A Multi-center, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Effects of Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate on Neurological Symptoms in Patients with Ataxia Telangiectasia.

OLE: Open-label, Long-term, Extension Treatment using Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate in Patients with Ataxia Telangiectasia Who Participated in the IEDAT-02-2015 Study.

Samenvatting

In deze studie worden patiënten (6-18j) met AT gerandomiseerd in een groep die Dexamethason krijgt toegediend (in 2 verschillende dosissen) of in een placebogroep. Na 6 en 9 maanden wordt een deel van de patiënten in de placebogroep opnieuw gerandomiseerd naar de behandelingsgroep. Na 12 maanden kunnen de patiënten overgaan in de open-label opvolgstudie.

De studiemedicatie (Dexamethasone Sodium Phosphate) wordt eerst met behulp van het EryDex-system (EDS) verwerkt in de rode bloedcellen waarna de patiënt dit bloed terug toegediend krijgt. Op deze manier wordt de medicatie in kleine hoeveelheden over een lange tijdsperiode (ongeveer 3-4 weken) afgegeven door de rode bloedcellen verspreid over het lichaam. Dit zou voor minder nevenwerkingen zorgen dan wanneer de medicatie oraal of subcutaan wordt toegediend. Het doel van deze studie is bijgevolg om de effecten van de verschillende concentraties van (EDS) dexamethason te vergelijken met placebo op bepaalde aspecten van het ziekteverloop van AT in pediatrische patiënten.

Laatste aanpassing: 6 oktober 2020