DELIVER

In de DELIVER studie worden de doeltreffendheid en de veiligheid nagegaan van 'DYNE-251', een exon 51 skipper, in patiënten met Duchenne spierdystrofie (in vergelijking met placebo).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

CIFFREO

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van de gentherapie 'pf-06939926' in de behandeling van Duchenne spierdystrofie te evalueren (in vergelijking met placebo).

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

5051-201 Momentum

Een studie voor dosisbepaling en vervolgens dosisuitbreiding voor patiënten met Duchenne spierdystrofie die in aanmerking komen voor de behandeling met een exon 51 skipper.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Givinostat-51

Een open-label langetermijnonderzoek met Givinostat voor patiënten die hebben deelgenomen aan één van de Givinostat studies.

Givinostat-50

Een gerandimiseerde, dubbelblind, placebogecontroleerde, multicentrische studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van givinostat bij niet-ambulante patiënten met DMD

Essence-301

Een placebo gecontroleerde studie met een open-label uitbreiding om de werkzaamheid en veiligheid van SRP-4045 en SRP-4053 te evalueren bij patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Meer info over deze studie vindt u op de website www.clinicaltrialsregister.eu.

Burden of Illnes studie

Een studie naar de kwantificering van de socio-economische ziektelast van Duchenne spierdystrofie (DMD) in België.

 

Hoofdonderzoeker

Contact

Laatste aanpassing: 27 oktober 2023