Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is an X-linked progressive muscular disorder caused by mutations in the dystrophin gene, affecting up to 1 in 5000 boys. Mutations within this gene result in a lack of expression of the functional form of its major protein product, dystrophin, causing damage to the muscle fibers, resulting in progressive muscle weakness and atrophy. The latter is responsible for the clinical manifestations of decreased physical functionality, respiratory and cardiac failure, and eventually death.

A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Casimersen and Golodirsen in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (Sarepta Therapeutics)

Principal Investigator: Prof. Liesbeth De Waele

Essence-Sarepta 301: A double-blind, placebo-controlled, multicenter study with an open-label extension to evaluate the efficacy and safety of SRP-4045 and SRP-4053 in patients with Duchenne Muscular Dystrophy.

Essence-Sarepta 302: Long-term, Open-label Extension Study for Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Enrolled in Clinical Trials Evaluating Casimersen or Golodirsen.

Samenvatting

In de Essence-Sarepta 301 studie worden de doeltreffendheid en de veiligheid van Golodirsen (IV exon skipping 53, SRP-4053) en Casimersen (IV exon skipping 45, SRP-4045) bestudeerd (in vergelijking met placebo) in patiënten met Duchenne spierdystrofie. Deze exon skipping technieken hebben als doel het fenotype van de patiënten om te vormen naar een mildere vorm, Becker musculaire dystrofie. De patiënten kunnen overgaan naar een lange-termijn open label extensie studie (Essence-Sarepta 302) om de veiligheid en doeltreffendheid van deze therapie verder te evalueren.

A study to Evaluate the Efficacy and Safety of Givinostat in patients with Duchenne Muscular Dystrophy (Italfarmaco)

Principal Investigator: Prof. Liesbeth De Waele

Italfarmaco 48: Randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter study to evaluate the efficacy and safety of Givinostat in ambulant patients with Duchenne Muscular Dystrophy.

Italfarmaco 51: Open-label, long-term safety, tolerability, and efficacy study of GIVINOSTAT in all DMD patients who have been previously treated in one of the GIVINOSTAT studies.

Samenvatting

In de Italfarmaco 48 studie worden de doeltreffendheid en de veiligheid van Givinostat (PO) bestudeerd (in vergelijking met placebo) in patiënten met Duchenne musculaire dystrofie. Het doel van deze studie is om het ziekteverloop te vertragen door de aanmaak van fibreus weefsel af te remmen. Na de gerandomiseerde studie kunnen patiënten overgaan naar de open label studie (Italfarmaco 51) waarbij de veiligheid en doeltreffendheid van Givinostat op lange termijn wordt geëvalueerd.

A study to evaluate the efficacy and safety of Pamrevlumab versus placebo in combination with systemic corticosteroids administered every two weeks in subjects with Duchenne muscular dystrophy (FibroGen)

Principal Investigator: Prof. Liesbeth De Waele

Lelantos One: A phase 3, randomized, double-blind trial of Pamrevlumab (FG-3019) or placebo in combination with systemic corticosteroids in subjects with non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy

Lelantos Two: A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Trial of Pamrevlumab (FG-3019) or Placebo in Combination with Systemic Corticosteroids in Ambulatory Subjects with Duchenne Muscular Dystrophy

Samenvatting

In de Lelantos studies wordt de doeltreffendheid en de veiligheid van Pamrevlumab bestudeerd (in vergelijking met placebo) in zowel niet-ambulante (Lelantos One) als ambulante (Lelantos Two) patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD). Pamrevlumab is een antistof dat het eiwit ‘Connective Tissue Growth Factor’ (CTGF) inactiveert. Door het inhiberen van deze “bindweefselgroeifactor” zou het fibroseren of verlittekenen van het spierweefsel vertraagd worden, wat het ziekteverloop met achteruitgang van de motorische, long- en hartfunctie zou vertragen. Pamlevrumab wordt elke twee weken toegediend via een infuus.

A study to evaluate the safety and efficacy of PF-0639926 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (Pfizer)

Principal Investigator: Prof. Liesbeth De Waele

C3391003: A phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety and efficacy of PF-0639926 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

Samenvatting

In deze studie wordt de doeltreffendheid en de veiligheid van PF-0639926 bestudeerd (in vergelijking met placebo) in ambulante patiënten met Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD). PF-0639926 is een genetisch gemodificeerd organisme (GGO) bestaande uit een virale vector afgeleid van het adeno-geassocieerd virus (AAV) met een geminiaturiseerde versie van het humaan dystrofine gen, het gen dat bij patiënten met DMD een fout bevat. Het éénmalig intraveneus toedienen van deze vector zou zorgen voor een stabiele productie van het dystrofine eiwit in de skeletspieren en de hartspier waardoor de conditie van DMD patiënten zou verbeteren.

Laatste aanpassing: 14 december 2021