Nitisinone is een geneesmiddel dat momenteel geregistreerd is voor gebruik bij een andere zeldzame ziekte, maar het is nog niet goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met AKU. Onderzoek heeft aangetoond dat het geneesmiddel potentieel de eerste doeltreffende behandeling zou kunnen zijn voor patiënten met AKU: laboratorium experimenten hebben aangetoond dat nitisinone de voortgang van de ziekte zou kunnen stopzetten, terwijl uit klinisch onderzoek in de VS bleek dat nitisinone de niveaus van homogetisinezuur (HGA), het molecuul dat de schade veroorzaakt bij AKU, tot 95 % kan verlagen.

Wij zoeken patiënten die geïnteresseerd zijn in de deelname aan de eerste van de twee onderzoeken. Het eerste onderzoek zal slechts vier weken duren en heeft als doel de meest effectieve dosis van nitisinone voor het verlagen van HGA niveaus te bepalen. Dit onderzoek zal plaatsvinden in het voorjaar van 2013.

Het tweede, veel langere onderzoek, zal 4 jaar duren en zal de geschiktheid van het gebruik van het geneesmiddel bij AKU patiënten op lange termijn beoordelen. Het onderzoek start in de herfst van 2013. Zonder het eerste onderzoek, waarin de correcte dosis wordt bepaalt, kan het tweede onderzoek niet van start gaan. Patiënten worden willekeurig toegewezen aan één van de vijf groepen die elk een verschillende dosis nitisinone toegediend krijgen.

Lees meer over deze klinische studie over nitisinone (pdf).

Vragen en meer info

Prof. dr. Wouter Meersseman, metabool arts te Leuven is nauw betrokken bij dit onderzoek.