Verboden geneesmiddel voor behandeling dravetsyndroom

12-06-17

Verboden geneesmiddel fenfluramine kan gebruikt worden voor kinderen met het dravetsyndroom

Verboden geneesmiddel fenfluramine kan gebruikt worden voor kinderen met het dravetsyndroom

Prof. dr. Lieven Lagae, pediatrisch neuroloog in UZ Leuven, gaf met zijn jarenlang onderzoek een nieuwe impuls aan de behandeling van het syndroom van Dravet en epilepsie in het algemeen. Samen met zijn collega prof. dr. Berten Ceulemans van UZA zorgde hij ervoor dat het verboden geneesmiddel fenfluramine gebruikt kan worden voor kinderen met het dravetsyndroom.

Pulderbos

In de jaren tachtig kreeg in Frankrijk een klein aantal kinderen met moeilijk behandelbare gedragsproblemen en epilepsie het geneesmiddel fenfluramine als therapie, met wisselend succes. Dokter Marc Boel van het revalidatiecentrum Pulderbos startte daarom in België met een gelijkaardige behandeling bij een aantal kinderen in het gespecialiseerde centrum voor kinderen met epilepsie.

Verboden product

Op dat moment was het geneesmiddel nog niet verboden: dat gebeurde pas eind jaren negentig, naar aanleiding van de zogenaamde fen­phen­-epidemie. Fen­phen was een combinatie van twee medicijnen: fenfluramine, een eetlustremmer, en phentermine, een krach­tige stimulator. Het product werd sinds de jaren zeventig in hoge dosissen voorgeschreven aan volwassenen met obesitas, maar bleek cardiovasculaire risico’s in te houden. Een aantal patiënten stierf aan het geneesmiddel, waardoor het in 1997 in heel de wereld verboden werd.

Uitzondering

Dankzij de aanhoudende inspanningen van de onderzoekers, die wel goede resultaten zagen bij het gebruik van fenfluramine, kreeg men via een koninklijk besluit de toelating om onder strikte supervisie en enkel in Pulderbos de medicatie verder te geven aan kinderen met het dravetsyndroom. In Pulderbos werden veel lagere dosissen toegediend aan kinderen met moeilijk behandelbare epilepsie. Zij hadden bovendien geen cardiovasculaire problemen.

Studie

Fenfluramine werkt op het serotonine-me­tabolisme in de hersenen, waardoor het de eetlust afremt. Professor Lagae en zijn team ontdekten via dit geneesmiddel dat seroto­nine bij epilepsie een rol kan spelen. In Pulderbos werd het product na het verbod tien jaar lang verder gebruikt, met in 2012 als resultaat een publicatie die aantoonde dat 7 van de 13 kinderen met dravet dankzij de medicatie al jaren geen aanvallen van epi­lepsie meer kregen.

Zeldzaam

Prof. dr. Lieven Lagae: “Dat is uitzonderlijk, want het dravetsyndroom is de moeilijkste vorm van epilepsie bij kinderen. De aandoening is met ongeveer 100 bekende gevallen in Vlaanderen heel zeldzaam. Maar dravet is wel een prototype: als je die vorm kent en begrijpt, krijg je ook inzicht in andere vormen van epilepsie en de behandelingen ervan.”

Labonderzoek

Vandaag loopt een internationale trial over het gebruik van het geneesmiddel, met professor Lagae als principal investigator. Daarnaast doet farmacoloog professor Peter De Witte aan de KU Leuven fundamenteel onderzoek bij zebravissen. Het labonderzoek bewijst wat de artsen al bij patiënten zagen en toont duidelijk aan hoe fenfluramine werkt in de hersenen. “De klinische studies bij meer dan 150 kinderen met het dravetsyndroom zijn bijna afgesloten en de eerste tussentijdse resultaten lijken over de hele lijn positief”, vertelt professor Lagae. “Het product zal hopelijk binnen twee jaar op de markt komen.”

Nieuwe weg

Ondertussen onderzoekt professor Lagae of fenfluramine ook kan werken voor andere vormen van epilepsie, meer bepaald bij Lennox Gastaut­epilepsie, eveneens een heel moeilijk behandelbaar epilepsiesyndroom bij kinderen. En ook die theorie lijkt bevestigd te worden.

Drug repurposing

Drug repurposing, of het geven van een andere bestemming aan een bestaand geneesmiddel, is een hot item in de geneeskunde. Zowel in de oncologie als in de behandeling van zeldzame ziektes pro­beren onderzoekers om bestaande medicijnen in te zetten voor andere doeleinden.

Professor Lagae krijgt eind juni in Chicago de Patient Impact Clinical Award op de Global Health Repurposing Awards Event voor zijn aanhoudende inspanningen om dravetpatiënten toegang te geven tot het (tot op vandaag) verboden geneesmiddel fenfluramine en voor zijn leidende rol wereldwijd om het product goed te keuren voor bepaalde vormen van epilepsie.

Meer informatie

Prof. dr. Lieven Lagae, pediatrisch neuroloog